利用能穿透细胞膜的基团介导的递送,将脂质偶联化合物(LCDP)直接修饰在siRNA末端或中段,使siRNA在体内稳定安全主动递送到靶细胞。结构通式:
脂质偶联传递平台 (LCDP)具有以下特点:
● 应用于siRNA药物,已完成临床前皮下注射给药验证,具有高效、稳定和良好的生物降解特性。
● 可局部使用或与其他治疗药物联合使用。
● 与CAR-T技术结合,可应用于癌症治疗。
● 介导化合物可以批量生产,并商业化出售。